Sappiamo bene che una delle sfide più dure per chi affronta l'Iperossaluria Primaria è il fattore tempo. La malattia causa una sovrapproduzione di ossalato a livello epatico che si accumula nei reni formando calcoli e portando a un danno renale cronico. È ampiamente dimostrato che un maggiore ritardo nella diagnosi è direttamente associato alla progressione verso l'insufficienza renale.
Siamo in un’epoca d'oro per la medicina. Per patologie rare e complesse come l’iperossaluria, la ricerca ha fatto passi da gigante, portando terapie che fino a pochi anni fa sembravano impossibili. Tuttavia, mentre la scienza corre, il sistema economico che dovrebbe garantire l'accesso a queste cure sta affrontando una crisi senza precedenti. Un cambiamento profondo nelle regole del mercato globale rischia di trasformare l'Italia in un "mercato secondario", dove i farmaci più innovativi potrebbero arrivare con anni di ritardo o, nel peggiore dei casi, non arrivare affatto.
C'è una domanda che accompagna molte malattie rare: perché nessuno lo ha capito prima?
Segnaliamo con interesse un'iniziativa istituzionale di rilievo nel panorama della sanità italiana. Il Ministero della Salute ha annunciato il "Primo Summit Nazionale sulle Politiche per le Malattie Rare", un appuntamento che segna una maggiore attenzione delle istituzioni verso le nostre patologie.
Fino a poco tempo fa, parlare di Iperossaluria Primaria di tipo 1 (PH1) significava descrivere un percorso segnato dall'incertezza. Per anni, la nostra comunità ha conosciuto la malattia attraverso la lente di una lotta fatta di rinunce, iperidratazione estrema e, purtroppo, interventi chirurgici complessi. Oggi, però, stiamo assistendo a quella che i ricercatori definiscono una vera e propria rivoluzione terapeutica.
Ogni famiglia che compone l’Associazione Italiana Iperossaluria ODV porta con sé un pezzo di storia unico, fondamentale per comprendere tutte le sfaccettature di questa malattia complessa. Dopo aver condiviso i percorsi di Caterina, Francesco e Luca, c'è un'altra testimonianza che appartiene al cuore dei nostri soci fondatori ed è stata la spinta decisiva per dare vita a questa comunità: la storia dei piccoli Achille ed Elia.
Ci sono appuntamenti a cui è impossibile mancare, soprattutto quando in gioco c'è il futuro delle cure per la nostra patologia. Per questo siamo immensamente fieri di annunciare che l'Associazione Italiana Iperossaluria ODV sarà ufficialmente presente al 15° International Hyperoxaluria Workshop, l'evento scientifico globale più importante interamente dedicato all'iperossaluria!
Il primo maggio sembra aver intrecciato definitivamente un filo invisibile tra i giganti. La morte di Alex Zanardi, avvenuta lo stesso giorno in cui se ne andò Ayrton Senna, ci lascia orfani di un simbolo luminoso, un uomo capace di riscrivere costantemente la definizione di "possibile".
Di fronte all'Iperossaluria Primaria, siamo purtroppo abituati a sentire storie di ritardi diagnostici e percorsi a ostacoli. Ma la vicenda della piccola Caterina, che l'Osservatorio Malattie Rare (OMaR) ha recentemente ripercorso in una bellissima intervista, per noi non è solo un esempio virtuoso: è il vissuto personale di noi soci fondatori e il motivo profondo per cui abbiamo deciso di far nascere questa Associazione.
Le nuove terapie a RNA interferente stanno letteralmente riscrivendo la storia dell'Iperossaluria Primitiva (PH1). A darci l'ennesima, bellissima conferma è un traguardo medico eccezionale raggiunto presso l'Azienda Ospedale-Università di Padova, raccontato in un recente articolo dell'Osservatorio Malattie Rare (OMaR).
La ricerca sull'Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1) continua a esplorare nuove soluzioni per migliorare la gestione della malattia.
Esistono percorsi che segnano la vita in modo indelebile e che trasformano il dolore in un impegno instancabile verso gli altri. La storia del piccolo Francesco, raccontata dall'Osservatorio Malattie Rare (OMaR), è la seconda, fondamentale testimonianza che appartiene al cuore dei nostri soci fondatori.
La ricerca clinica d'eccellenza non si fa solo nei laboratori, ma nasce dall'ascolto di chi la malattia la vive ogni giorno. Per questo siamo estremamente orgogliosi di annunciare che la nostra comunità avrà un posto in prima fila a livello globale: un nostro delegato ci rappresenterà all'interno di un importante Patient Advisory Board (Comitato Consultivo dei Pazienti) internazionale dedicato all'Iperossaluria Primaria di tipo 1 (PH1).
L'Iperossaluria Primitiva di Tipo 1 (PH1) è una malattia tanto rara quanto insidiosa e la sfida più grande, per molte delle nostre famiglie, è stata proprio l'attesa per arrivare a una diagnosi tempestiva e corretta.
Arrivano notizie molto incoraggianti dal fronte della ricerca scientifica avanzata. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha ufficialmente concesso la designazione di "Farmaco Orfano" a YOLT-203, una terapia sperimentale innovativa sviluppata dall'azienda YolTech Therapeutics per il trattamento dell'Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1).
Ci sono notizie che confermano l'importanza del lavoro di sensibilizzazione che portiamo avanti ogni giorno.
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